Una notizia che ha portato grande entusiasmo nel mondo medico. È stato trattato con successo il primo paziente al mondo grazie a un’innovativa terapia genica “a doppio vettore”, una svolta epocale contro una rara patologia della retina.
Un successo del “Luigi Vanvitelli”
Il traguardo, raggiunto dalla Clinica oculistica dell’Università degli Studi della Campania “Vanvitelli”, è stato celebrato nella prestigiosa cornice del Rettorato dell’Ateneo. A ideare questa pionieristica strategia terapeutica è stato l’Istituto Telethon di Genetica e Medicina (Tigem) di Pozzuoli, realtà d’eccellenza nella ricerca genetica.
Il protagonista di questa storia è un uomo di 38 anni, affetto dalla sindrome di Usher di tipo 1B, una malattia genetica rarissima che compromette vista e udito. Questa particolare sindrome provoca mutazioni del gene MYO7A. Si manifesta con sordità alla nascita, disfunzioni vestibolari e con la perdita progressiva della vista nei primi 10 anni di vita, a causa dello sviluppo di una retinite pigmentosa.
Il primo paziente al mondo trattato con questa terapia
Oggi, a un anno dall’intervento, la luce torna negli occhi del paziente: la sua vista è recuperata. Un risultato che apre le porte a nuove speranze per tanti.
La direttrice della Clinica Oculistica del Vanvitelli
“L’intervento di terapia genica non è, in sé, particolarmente complesso”, spiega Francesca Simonelli, direttrice della Clinica Oculistica e Responsabile del Centro Terapie Avanzate Oculari dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli. “Il trattamento avviene in anestesia generale e, si iniettano due vettori virali differenti, nello spazio sotto la retina. Ognuno porta metà dell’informazione genetica utile a produrre la proteina che manca nei pazienti. Dopo l’intervento il recupero è rapido”.
Foto della Professoressa Francesca Simonelli, tratta da Youtube
